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El fármaco se ha probado con una forma rara de la enfermedad, causada por una mutación en un gen denominado FUS, que es responsable de entre 1 y 2% de casos, pero que causa algunas de las formas más agresivas y comienza en adolescentes y adultos jóvenes.
El fármaco fue probado por primera vez hace seis años en una sola paciente | Foto: Archivo
Existe un tipo raro y muy agresivo de esclerosis lateral amiotrófica -ELA- de aparición temprana contra la que un fármaco experimental, probado en un grupo reducido de pacientes, ha logrado que algunos muestren mejoras.
Un equipo de la Universidad de Columbia publica en The Lancet datos de una serie de casos de 12 pacientes tratados con esa terapia, ulefnersen, uno de los cuales tuvo una recuperación funcional «sin precedentes», en palabras del investigador Neil Shneider, que firma el artículo.
Aunque la mayoría de los pacientes sintomáticos de la serie no sobrevivieron a su agresiva enfermedad, el científico afirmó que “al parecer, varios se beneficiaron del tratamiento. La progresión de su enfermedad se ralentizó y, como consecuencia, vivieron más tiempo”.
Elsiglo con información de Elnacional
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¿Qué causa la rara forma de ELA contra la que sirvió el tratamiento experimental?
El fármaco se ha probado con una forma rara de ELA causada por una mutación en un gen denominado FUS, que es responsable de entre 1 y 2% de casos de la enfermedad, pero que causa algunas de las formas más agresivas y comienza en adolescentes y adultos jóvenes.
La universidad informó de que dos de los pacientes mostraron una “respuesta notable”.
Una joven tratada desde finales de 2020 recuperó la capacidad de caminar sin ayuda y de respirar de forma autónoma. Ella es la paciente más joven aquejada de esta variante que más tiempo ha vivido con la enfermedad.
El segundo paciente, un hombre de unos 30 años de edad, era asintomático cuando inició el tratamiento, pero las pruebas indicaban que era probable que los síntomas aparecieran pronto. En tres años no ha desarrollado ningún síntoma y la actividad eléctrica anormal de sus músculos ha mejorado.
RA