Un nuevo fármaco para la leucemia mieloide aguda (LMA) mostró resultados positivos en el primer ensayo clínico en fase 1 en humanos que se lleva a cabo en el Hospital Vall d’Hebron de Barcelona (España).
Según informó el hospital Vall d’Hebron en un comunicado, el medicamento, iadademstat, es un nuevo, potente y selectivo inhibidor de la molécula LSD1, con actividad antileucémica, cuyos resultados sientan las bases para desarrollar nuevas estrategias terapéuticas en la leucemia mieloide aguda.
Los resultados del ensayo, en el que participó el Vall d’Hebron Instituto de Oncología (VHIO), fueron publicados en la revista “Journal of Clinical Oncolog”‘, perteneciente a la Sociedad Americana de Oncología Clínica.
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La primera autora de este estudio es Olga Salamero, hematóloga española en el Hospital Vall d’Hebron e investigadora del Grupo de Hematología Experimental del Vall d’Hebron Instituto de Oncología (VHIO).
“La LMA es una enfermedad cuya media de edad son 70 años y presenta muy mal pronóstico para la mayoría de los pacientes, particularmente aquellos que no pueden recibir tratamientos de poliquimioterapia intensivos y trasplante de médula ósea”, explicó Salamero.
“Para estos pacientes, -añadió- el tratamiento en los últimos años se basa en el empleo de hipometilantes en monoterapia, con una tasa de respuestas inferior al 20 % y de duración muy limitada”.
Según la oncóloga, el impacto de este estudio es que muestra que iadademstat “es un nuevo compuesto, con un mecanismo de acción distinto de los citostáticos, que muestra un perfil de seguridad aceptable y, por lo tanto, supone una potencial alternativa terapéutica en el tratamiento combinado con otros fármacos para el tratamiento de pacientes con LMA”.
En el ensayo participaron un total de 41 pacientes con LMA refractaria o recaída, en los que evaluaron la seguridad, tolerabilidad, eficacia y actividad antileucémica preliminar de iadademstat.
El objetivo principal del estudio fue determinar la dosis máxima tolerada, segura y eficaz para todos los pacientes.
“Como es de esperar en los tratamientos de esta enfermedad -explicó la doctora-, todos los pacientes presentaron algún efecto adverso en el curso del estudio, aunque destaca que la mayoría no se relacionaron con el fármaco y no se observó toxicidad extrahematológica destacable”.
“Esto supone que el fármaco podría ser un buen candidato para combinar con otros fármacos activos en LMA que recientemente están surgiendo”, concluyó Salamero.